新薬の安全性は？認証されるals新薬はどうなの？

新薬について
薬の作り方
1. 基礎研究
2. 臨床試験＝治験
als新薬が認証されます。
治験の効果、副作用は？
新薬の安全性は？認証されるals新薬はどうなの？　　　まとめ

新薬について

新薬って何故か私は引いてしまう。
新しく身体に入るもの口にする物全て、最近はあれはダメだったんだ！
とか何で身体に入れちゃっだの！？って言う内容があまりに多くて、
この先、生き残るためには新薬は必要な方もいるかも知れないので、
できる限りの内容をかき集めて皆さんにも一緒に考えてほしいと思います。

薬の作り方

新薬を、作るにあたって誰かに試してもらう必要があります。
それを治験と言いますが
病気の方を対象に治験は基本行われないらしいです。
何があれば困りますもんね。
そして治験に参加する方はほぼ健康な方ばかりだそうです。

では治るか治らないか、の判断はできないのでは？
どうやって、この病気にはこの薬が効く！
って作っているんだろう．．．

動物になってもらうしかない？

まず病気に対して基礎研究を行う。

基礎研究

🟠現代の基礎研究はコンピューターを使って薬の構造を予想する。構造がコンピューター内でくみあわせたり判断してもらえる。

🟢昔は自然の物から（草木、鉱石、動物等）取り出した成分等を元に身体に良いものを研究していました。例えば、薬草を煎じる。粉にして丸めて薬丸にする。熱した石の上で焙煎する。等。

おおよそ、基礎研究は２～３年程かかり
そして基礎研究の次には・・・

臨床試験＝治験

誰かに試してもらう事になります。臨床試験（治験）…。ここで運命が分かれてきますね。効くか、効かないか、さらには副作用まで。

薬で１番怖いのは副作用。

どんな感じで治験をしているのが？

🟢昔、初の治験が1900年代に医者が開発した薬を治療として試した。
　1930年代に入りアメリカで医薬品印象基準ができ治験ができました。

🟠現代は健康な成人や患者に治験を行って
　効果や安全性、治療法などを確認。

臨床試験（治験）は、３～７年ほど。

申請に１～２年かかり

合わせると９～１６年程薬の開発に時間がかかっているんです。
しかも成功率は23000分の１だそうです。

子供が生まれて高校生になる．．．高校卒業するあたりの時間。
結構大事な時間を費やしてできあがった１つの薬、それはそれは
大切な命をつなぐ光。

als新薬が認証されます。

als（筋萎縮性側索硬化症）とは？

徐々に全身の筋肉が動かなくなっていく難病。
日本でも1万人ほどの患者が存在しています。
その、新薬が開発されたので、

すっと待っていた、患者さんやご家族の期待は計り知れないこと
だと思います。

今回認証されたのはアメリカの製薬会社バイオジェンが開発した

「トフェルセン」という薬。

１万人中２％の遺伝子（SOD1）に変異のある患者さんが対象。
２％．．．。残りの９８％の肩をおとす姿が目に浮かびます。
この新薬はいつからつくられていつから治験が行われて
効果、副作用がどの世に出ているのか？

気になるところです。

この新薬については１つの会社だけではなく
複数の会社が関わっているようですね。

トフェルセンはアイオニス社により創薬されています。
https://www.ionis.com/
アイオニス社（アイオニス・ファーマシューティカルズ）
は＊リボ核酸（RNA）を標的に治療薬を創薬もしている！!
色々な難病と戦う薬を開発されています。
＊遺伝物質として生物やウイルスなどの生命体において重要な役割を担う高分子物質

例えば　
☆SPNRAZA
（脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬）
　筋萎縮性側索硬化症（ALS）と同じくニューロン病の分類。
☆TEGSEDI
（トランスサイレチン（TTR）遺伝子異変による
　常染色体優性遺伝疾患アミロイドーシス（ATTR）の治療薬）
　人間の細胞の４６ある染色体のうち（男女を分ける2つの性染色体は除く）
　４４の染色体のどこかで異常が発生して遺伝子に影響を与える為、
　夫婦のどちらかがATTRの場合子供へ遺伝が５０％。
　突然変異や重症な疾患、軽症な疾患のある病。

等、他にも多数治療薬がありますが、
このような難病と言われる病の治療薬を創薬しています。
患者さんはかなり期待している医療メーカーなんじゃないでしょうか！

そんなアイオニス社が手掛けたのが今回の
als（筋萎縮性側索硬化症）の治療薬「トフェルセン」です。
やっぱり、期待してしまいますよね！

アイオニス社と言う信頼のおけるメーカーの新薬。
製薬会社バイオジェン・ジャパンは開発を手掛けています。
(2000年から日本にて活動拠点）
https://www.biogen.co.jp/home.html

製薬会社バイオジェン・ジャパンは日本の製薬会社等と提携
社長は元ニコラス R. ジョーンズから傳幸諭（でんたかつぐ）
へ2023年１月12日付で就任。
傳幸諭（でんたかつぐ）はファイザー株式会社、ヤンセンファーマ株式会社、
ノボノルディスクファーマ株式会社の三社にてかなりの貢献をされてきたようです。

治験の効果、副作用は？

実際にトフェルセンの治験が行われてどうなのか？
効果は９か国の３２医療施設で108名の参加
18歳以上の（SOD1）に変異のある患者さんが参加されました。
（2019 年 3 月～2021 年 7 月）

４週間の体調管理の後プラセボの投与を３６名（24週間最大8回）
同じくトフェルセン１００ｍｇの投与を７２名に（24週間最大8回）
投与後４週間の経過観察、最終投与から追加検査、観察を８週間後（28週目）
に行っています。

結果は
SOD1 タンパク質の量を減少されたのか？
トフェルセン100ｍｇ　39名　29% 低下
対して、プラセボ投与　21名　16%上昇

血中 NfL（神経細胞に由来するタンパク質）濃度の変化は？
トフェルセン 100 mg　39名　60% 低下
対して、プラセボ投与　21名　20% 上昇

呼吸のしやすさ静的肺活量（SVC）
SVC の予測値に対する割合数値（低いほど良い）
トフェルセン 100 mg　39名　14
対して、プラセボ投与　21名 22

HHD メガスコアの低下
腕、脚の筋力の維持（低いほど良い）
トフェルセン 100 mg　39名　0.34
対して、プラセボ投与　21名 0.37

ALS の進行を遅らせたか？（低いほど良い）
トフェルセン 100 mg　39名　7.0
対して、プラセボ投与　21名 8.1

その他呼吸のしやすさ静的肺活量（SVC）
SVC の予測値に対する割合数値（低いほど良い）
トフェルセン 100 mg　39名　14
対して、プラセボ投与　21名 22

HHD メガスコアの低下
腕、脚の筋力の維持（低いほど良い）
トフェルセン 100 mg　39名　0.34
対して、プラセボ投与　21名 0.37

ALS の進行を遅らせたか？（低いほど良い）
トフェルセン 100 mg　39名　7.0
対して、プラセボ投与　21名 8.1

副作用などは？
重篤な有害事象全108名
トフェルセン 100 mg　13名（亡くなった方１名）
亡くなった方１名に関しては、治験とは関連していないと発表されています。
途中中止した方４名
［肺血栓３名、食べ物飲み物による肺感染２名］

対して、プラセボ投与　5名
［肺血栓１名、呼吸困難２名］

その他の有害事象（重篤以外）全108名
処置による疼痛、トフェルセン４１名、プラセボ２１名
頭痛、トフェルセン３３名，プラセボ４４名
四肢痛、トフェルセン１９名，プラセボ６名
転倒、トフェルセン１７名，プラセボ１５名
背部痛トフェルセン１５名，プラセボ６名

といった結果が出ています。